El equipo del Instituto Broad de EE.UU. publicó resultados de investigación en los Proceedings of the National Academy of Sciences, desarrollando un nuevo sistema de regulación CRISPR-Cas9 llamado LF N -Acr/PA. Esta tecnología puede reducir efectivamente los efectos fuera de blanco en la edición genética, proporcionando una opción más segura para las aplicaciones clínicas de la terapia génica.

El equipo de investigación utilizó componentes del toxina del ántrax para construir un sistema de entrega de proteínas, logrando una entrega eficiente de proteínas anti-CRISPR dentro de las células. El investigador principal, Ronald Raines, dijo: "Este es el primer sistema de proteínas anti-CRISPR que puede penetrar las células, capaz de apagar rápidamente la actividad de Cas9 después de la edición". Los datos experimentales muestran que este sistema puede elevar la especificidad de la edición genética en un 40%, y el tiempo de acción solo requiere minutos.

Esta tecnología ya ha sido sometida a solicitud de patente, con el potencial de mejorar el tratamiento de enfermedades genéticas como la anemia de células falciformes. El coautor Amit Choudhary señaló: "Este avance establece las bases para desarrollar terapias génicas más precisas y controlables". El equipo de investigación está optimizando aún más este sistema para expandir su rango de aplicaciones en tratamientos clínicos.