Un equipo de investigación de la Universidad de Yale ha publicado recientemente en la revista Cell un estudio en el que han desarrollado con éxito nuevas herramientas de edición de ARN llamadas R-IscB y R-Cas9. Esta tecnología, basada en la actividad dirigida al ARN descubierta en el sistema CRISPR-Cas9, ofrece una solución potencial más segura para la terapia génica.
El equipo descubrió que las herramientas tradicionales de edición génica CRISPR ocultan una potente actividad dirigida al ARN. El autor principal, el profesor Ailong Ke de la Facultad de Medicina de Yale, declaró: "La solución fue sorprendentemente simple. Descubrimos la actividad dirigida al ARN oculta en las herramientas CRISPR y su enzima asociada IscB, y liberamos su poder oculto para dirigirnos al ARN."
A diferencia de la edición directa del ADN, la edición de ARN no provoca cambios genéticos permanentes, lo que la hace más segura. El primer autor, el Dr. Chengtao Xu, señaló: "Aplicar la misma idea a partir de Cas9 fue mucho más difícil porque su estructura es mucho más compleja que la de IscB. La naturaleza nos ha dejado muchos tesoros; desvelarlos es un desafío, pero también fascinante."
Los investigadores comparan la nueva herramienta con una "navaja suiza para la edición de ARN", capaz de interferir con precisión en la función del ARNm, cortar el ARNm objetivo o corregir errores de codificación. El profesor Kou enfatizó: "En esencia, tenemos una forma de realizar cualquier tipo de cirugía génica a nivel del ARN, lo cual es algo importante."
Actualmente, el equipo planea probar en el laboratorio el potencial de estas herramientas para tratar enfermedades genéticas raras y promover la cicatrización de heridas. El Dr. Xu dijo: "Tenemos muchas ganas de ver hasta dónde puede llegar este método junto con otras herramientas similares." El profesor Kou destacó especialmente: "Estamos especialmente entusiasmados con la reacción de trans-splicing que realizamos con R-IscB, porque tiene el potencial de corregir cualquier tipo de mutación genética a nivel del ARN."
