Un equipo de investigación del Hospital Infantil de Boston (EE. UU.) ha publicado en la revista Nature Biomedical Engineering un estudio pionero en el que han desarrollado con éxito la tecnología eTERC (TERC ingenierizada), capaz de alargar significativamente los telómeros de células madre humanas. Esta investigación innovadora no solo abre nuevas vías para el tratamiento de enfermedades teloméricas, sino que también proporciona una herramienta fundamental para el estudio básico del envejec celular.
Este estudio fue dirigido por el Dr. Suneet Agarwal, codirector del Programa de Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas del Hospital Infantil de Boston. Mediante un innovador método enzimático, el equipo logró estabilizar el componente de ARN de la telomerasa (TERC), permitiendo que ejerza un efecto duradero en las células humanas. El Dr. Agarwal explicó: "La característica más destacada de nuestro enfoque es que un solo tratamiento con eTERC puede mantener el efecto de alargamiento telomérico durante aproximadamente 69 días, lo que equivale a varios años de vida humana. Lo más importante es que esta terapia de ARN es altamente específica, dirigida únicamente a los telómeros sin interferir con otros procesos celulares normales."
Los datos experimentales muestran que la tecnología eTERC puede alargar de forma segura y eficaz la longitud de los telómeros en diversos tipos de células madre humanas. Los investigadores destacan especialmente el gran potencial de este método para tratar enfermedades teloméricas como la disqueratosis congénita. Actualmente, el equipo está explorando activamente diversas estrategias de administración, incluida la nanotecnología, para avanzar en la traslación clínica de esta tecnología.
En otro estudio importante publicado simultáneamente en el Journal of Clinical Investigation, un equipo dirigido por el Dr. Vijay Sankaran reveló los complejos mecanismos genéticos del envejecimiento celular. Descubrieron efectos sinérgicos entre variantes genéticas comunes y mutaciones raras, que influyen conjuntamente en la gravedad y progresión de las enfermedades teloméricas. Estos hallazgos no solo profundizan nuestra comprensión de la biología telomérica, sino que también sientan las bases científicas para el futuro desarrollo de diagnósticos precisos y tratamientos personalizados.
El Dr. Agarwal subrayó: "En el Hospital Infantil de Boston, continuaremos desarrollando y probando todas las posibles estrategias terapéuticas hasta encontrar un tratamiento realmente eficaz para las enfermedades teloméricas. Esta tecnología eTERC representa un paso importante hacia ese objetivo."
El Dr. Sankaran añadió: "Nuestros estudios genéticos finalmente comienzan a proporcionar algunas respuestas a las familias que portan variantes genéticas raras. Aunque la aplicación clínica requiere más investigación, cada vez estamos más cerca de comprender la naturaleza de estas enfermedades complejas."
Estos dos estudios se complementan mutuamente, avanzando en la comprensión de los mecanismos de mantenimiento telomérico desde diferentes ángulos y ofreciendo una doble garantía para el desarrollo de nuevos métodos para retrasar el envejecimiento y tratar enfermedades relacionadas. Los investigadores anticipan que, con el perfeccionamiento continuo de la tecnología, estos descubrimientos se traducirán pronto en aplicaciones clínicas prácticas, beneficiando a millones de pacientes en todo el mundo afectados por disfunción telomérica.
