es.wedoany.com Noticia: La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado por primera vez una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociado bicatenario (AAV), denominada Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), para tratar a niños y adultos con sordera total o profunda causada por variantes bialélicas del gen OTOF.
Esta aprobación se produjo después de que el New England Journal of Medicine publicara datos positivos sobre la recuperación auditiva. La FDA aceleró su revisión a través del programa nacional de vales prioritarios, otorgando la aprobación tan solo 61 días después de la presentación de la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA). Este es el sexto producto aprobado bajo este programa, y el primero de terapia génica.
Antes de esta aprobación, no existía ningún tratamiento eficaz para la sordera asociada al gen OTOF. Las variaciones en el gen OTOF representan entre el 2% y el 8% de los casos de pérdida auditiva hereditaria no sindrómica, impidiendo que los pacientes produzcan la proteína otoferlina, necesaria para la transmisión de señales auditivas.
"Esta aprobación marca un importante avance en el tratamiento de la pérdida auditiva hereditaria", declaró Marty Makary, comisionado de la FDA. "A través del programa piloto nacional de vales prioritarios, hemos podido revisar complejas terapias génicas en un tiempo más reducido". Otarmeni se administra mediante una inyección quirúrgica en la cóclea, administrando el gen OT anormal a las células ciliadas internas para restaurar la producción de la proteína.
El ensayo clínico incluyó a 24 niños, de los cuales el 80% de los 20 evaluables mostraron mejoría auditiva. Los efectos secundarios más comunes incluyen infecciones del oído medio, náuseas y mareos. Esta terapia está indicada para pacientes que conservan la función de las células ciliadas externas y que no han recibido un implante coclear.
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