es.wedoany.com Noticia: El equipo liderado por el profesor Wei Wensheng, científico principal del Laboratorio Changping y profesor de la Universidad de Pekín, ha desarrollado una nueva terapia de salto de exones basada en ARN, utilizando la tecnología de edición de ARN LEAPER desarrollada de forma independiente. Esta terapia ha mostrado resultados positivos en estudios clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética rara. Dos estudios relacionados fueron publicados simultáneamente el 10 de junio en la revista académica internacional Cell.
A diferencia de la edición genética tradicional, la tecnología LEAPER utiliza directamente las enzimas de edición de ARN presentes de forma natural en las células humanas, sin necesidad de administrar proteínas editoras exógenas. El equipo diseñó una estrategia terapéutica de "reconocimiento-salto-recuperación", que regula el procesamiento del ARN para inducir a las células a regenerar proteínas funcionales. Este sistema tecnológico reduce la dificultad de administrar genes o proteínas exógenas en el cuerpo, cumple mejor con los requisitos de la investigación clínica y crea condiciones para que la tecnología pase rápidamente de la investigación básica a la aplicación clínica.
El gen causante de la DMD es anormalmente grande, lo que dificulta que las terapias genéticas tradicionales administren el gen completo en los pacientes. Además, existen más de 7.000 tipos de mutaciones patogénicas entre diferentes pacientes. La estrategia de salto de exones transforma la terapia genética de una reparación individual a una corrección grupal, mejorando la capacidad de adaptación del sistema.
Basándose en esta tecnología, el equipo, en colaboración con instituciones de investigación científica y médicas nacionales, completó un estudio de transformación sistemática desde la validación en modelos de enfermedad hasta el tratamiento de pacientes, desarrollando el fármaco candidato de edición de ARN LE051. Los resultados de un seguimiento de un año mostraron que todos los pacientes tratados presentaron una tendencia de mejora continua en la función motora.
El equipo también utilizó la tecnología de predicción estructural de inteligencia artificial para revelar por primera vez las reglas estructurales clave mediante las cuales las enzimas de edición de ARN reconocen y editan el ARN. Basándose en esto, desarrollaron la nueva tecnología de edición de ARN LEAPER3.0, que en el futuro impulsará la investigación de estrategias terapéuticas de ARN más seguras, universales y regulables con precisión.
Xie Xiaoliang, director del Laboratorio Changping y académico de la Academia China de Ciencias, señaló que los logros del equipo de Wei Wensheng son un ejemplo de cómo el laboratorio impulsa el descubrimiento de nuevos fármacos mediante investigación básica original y desarrollo tecnológico de vanguardia, y espera que esta tecnología subyacente pueda ofrecer nuevas opciones terapéuticas para más pacientes con enfermedades graves.
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