El equipo del profesor Won Do Heo del Departamento de Ciencias Biológicas del Instituto Coreano Avanzado de Ciencia y Tecnología (KAIST) ha desarrollado una nueva técnica de modificación dirigida a ARN que permite regular con precisión el proceso de acetilación de moléculas específicas de ARN. Este resultado de investigación se publica en la revista Nature Chemical Biology, abriendo nuevas vías para las terapias de ARN.

El equipo de investigación combinó el sistema de edición genética CRISPR-Cas13 con la enzima NAT10 modificada (eNAT10), construyendo un sistema de acetilación dirigido dCas13-eNAT10. Este sistema puede localizar con precisión el ARN objetivo en las células e introducir modificaciones de acetilación, logrando por primera vez el control espacio-temporal específico de las modificaciones químicas del ARN.

"Las investigaciones existentes sobre modificaciones químicas del ARN enfrentan dificultades en el control de la especificidad", indicó el profesor Heo, "esta nueva tecnología proporciona una herramienta precisa para el estudio profundo de la función de la acetilación del ARN". Los experimentos confirman que la modificación de acetilación no solo puede mejorar la expresión de proteínas del ARNm, sino que también influye en el transporte del ARN del núcleo celular al citoplasma.

El equipo de investigación logró exitosamente la acetilación dirigida a ARN en el hígado de ratones mediante vectores de virus adeno-asociados (AAV), extendiendo por primera vez la tecnología de modificación química del ARN a aplicaciones in vivo. Esta técnica promete ofrecer nuevas soluciones para la eliminación de ARN viral y la regulación de genes patogénicos.