Una investigación conjunta entre la Universidad de Lund de Suecia y AstraZeneca ha revelado el rol clave de las nanopartículas lipídicas en la terapia génica. Este estudio, publicado en Nature Communications, utilizó por primera vez técnicas de microscopía de superresolución para observar detalladamente el mecanismo molecular de entrega de RNA por nanopartículas lipídicas.

El responsable del equipo de investigación, el oncólogo Anders Wittrup, indicó: "Hemos descubierto que las nanopartículas lipídicas deben romper la barrera endosomal para entregar el RNA efectivamente al citoplasma. Este hallazgo proporciona una base importante para mejorar la eficiencia de la terapia génica". Los investigadores observaron que actualmente solo una pequeña cantidad de RNA logra atravesar el endosoma, y algunas nanopartículas causan daños ineficaces.

Las nanopartículas lipídicas se han convertido en un vector de fármacos ideal debido a su biocompatibilidad. El éxito de las vacunas de ARNm contra el COVID-19 ha validado su seguridad, pero los tratamientos para enfermedades como el cáncer requieren mayor precisión. Wittrup señaló: "El hígado absorbe la mayoría de las nanopartículas inyectadas por vía intravenosa, y cómo dirigirlas a órganos específicos sigue siendo un gran desafío".

Esta investigación proporciona nuevas ideas para optimizar sistemas de entrega de tijeras génicas CRISPR-Cas9. La Dra. Johanna Johnson añadió: "Comprender los mecanismos de interacción entre nanopartículas y células es un paso clave para desarrollar medicina de precisión". El equipo está dedicado a mejorar la eficiencia de entrega, con el objetivo de lograr el "Santo Grial de la oncología" de apagar genes cancerígenos.