es.wedoany.com Noticia: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. ha publicado los datos de seguimiento a 15 meses de su terapia de edición de bases de alta precisión CS-206 para el tratamiento de la anemia falciforme (SCD). Una paciente nigeriana de 21 años se convirtió en la "primera en China" en recibir esta terapia, sin presentar crisis vaso-oclusivas (VOCs) durante más de 15 meses tras el implante, alcanzando el criterio principal de eficacia.
Antes del tratamiento, la paciente había sufrido VOCs graves recurrentes. Tras recibir CS-206 en febrero de 2025, logró el injerto de neutrófilos el día 13 y un recuento de plaquetas superior a 50×10^9/L el día 21. A partir de los 60 días posteriores a la última transfusión de glóbulos rojos, la paciente permaneció sin VOCs ni anemia durante 13 meses consecutivos. En el primer mes tras el tratamiento, los niveles de hemoglobina fetal (HbF) aumentaron de forma continua, mientras que los de hemoglobina falciforme (HbS) disminuyeron progresivamente. A partir del tercer mes, la proporción de HbF con respecto a HbS se estabilizó en aproximadamente 6:4 y se mantuvo constante. Hasta la fecha, no se han observado eventos adversos relacionados con el producto.
CS-206 es una terapia de edición de bases patentada desarrollada de forma independiente por CorrectSequence. Esta terapia utiliza un editor de bases de transición de alta precisión (tBE), una tecnología de edición genética original creada por el cofundador científico de CorrectSequence (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021). Dicha tecnología edita con precisión la región promotora de HBG1/2 en las células madre hematopoyéticas autólogas extraídas del paciente, imitando las mutaciones beneficiosas naturales encontradas en individuos sanos, reactivando así la expresión de γ-globina y elevando los niveles de hemoglobina fetal.
En comparación con las terapias de edición genética para SCD basadas en CRISPR, CS-206 permite una corrección precisa de una sola base sin introducir roturas de doble cadena en el ADN, evitando así riesgos como grandes deleciones genómicas, anomalías cromosómicas y mutaciones fuera del objetivo. Esta terapia también logra una rápida recuperación hematopoyética y un aumento significativo de los niveles de hemoglobina fetal, reduciendo la proporción de hemoglobina falciforme, lo que inhibe eficazmente la falciformación de los glóbulos rojos y disminuye las crisis vaso-oclusivas y la hemólisis.
La SCD es una hemoglobinopatía hereditaria causada por mutaciones en el gen de la β-globina. Los pacientes pueden presentar anemia crónica, crisis de dolor recurrentes, infecciones y daño orgánico progresivo. Aproximadamente el 3,5% de la población mundial es portadora del gen mutante de la célula falciforme, y cada año nacen alrededor de 300,000 bebés afectados, con una incidencia particularmente alta en África, el Mediterráneo, Oriente Medio y el sur de Asia. Tanto la SCD como la β-talasemia son hemoglobinopatías, y se encuentran entre las enfermedades monogénicas hereditarias más comunes a nivel mundial. Alrededor del 7% de la población mundial es portadora de genes anormales de hemoglobina, y se estima que cada año nacen 400,000 recién nacidos afectados.
Basándose en la misma plataforma tecnológica tBE y la misma vía terapéutica, el CS-101 desarrollado por CorrectSequence para la β-talasemia ha curado a más de una docena de pacientes de China (Lai et al., Nature, 2026), Laos, Malasia y Pakistán en ensayos clínicos. Hasta finales de mayo de 2026, todos los pacientes tratados con CS-101 han estado sin transfusiones durante más de 15 meses, y el período más largo supera los 30 meses.
El ensayo clínico iniciado por el investigador (IIT) de CS-206 para SCD se encuentra actualmente en fase de reclutamiento global. CorrectSequence está acelerando el desarrollo clínico y la comercialización de CS-101 y CS-206, con el objetivo de ofrecer opciones terapéuticas más seguras, eficaces y asequibles para pacientes con hemoglobinopatías en todo el mundo.
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