es.wedoany.com Noticia: El 1 de abril de 2026, Beam Therapeutics anunció que los resultados de su ensayo clínico BEACON de fase 1/2 se han publicado en la revista New England Journal of Medicine. Este estudio evaluó la seguridad y eficacia de la terapia génica risto-cel para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF).
Los datos muestran que, hasta el 6 de agosto de 2025, en 31 pacientes con ECF tratados con risto-cel, los niveles de hemoglobina fetal (HbF) superaron en promedio el 60%, mientras que la hemoglobina falciforme (HbS) se redujo a menos del 40%. Todos los pacientes experimentaron remisión de la anemia y no se produjeron crisis vaso-oclusivas (CVO) graves después del tratamiento. El Dr. Matthew M. Heeney del Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center comentó: "Risto-cel demuestra el potencial de alterar la fisiopatología de la ECF, mejorando significativamente el pronóstico de los pacientes".
El Dr. Ashish Gupta de la Universidad de Minnesota señaló: "Risto-cel muestra tendencias favorables en la recolección y fabricación de células, lo que podría optimizar la experiencia del tratamiento y reducir el uso de recursos médicos". La Dra. Amy Simon, Directora Médica de Beam, añadió: "Basándonos en los datos existentes, planeamos presentar una solicitud de licencia de producto biológico a finales de 2026 para poner esta terapia a disposición de los pacientes lo antes posible".
Risto-cel es una terapia celular autóloga basada en la tecnología de edición de bases, que aumenta la producción de hemoglobina fetal mediante la modificación del promotor del gen HBG1/2. La FDA le ha otorgado las designaciones de medicamento huérfano y terapia avanzada de medicina regenerativa. La enfermedad de células falciformes (ECF) es un trastorno sanguíneo hereditario que afecta a aproximadamente 8 millones de personas en todo el mundo, con unos 100.000 pacientes en los Estados Unidos.
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