es.wedoany.com Noticia: La empresa biofarmacéutica danesa Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) ha publicado los datos de la semana 182 del ensayo de fase III PaTHway de su fármaco principal, TransCon PTH (palopegteriparatida), en pacientes adultos con hipoparatiroidismo. Durante el período de tratamiento de tres años y medio, el fármaco demostró eficacia y seguridad sostenidas. Al replicar la acción sistémica de la hormona paratiroidea (PTH) endógena, mejoró la calidad de vida de los pacientes, normalizó y mantuvo estables los niveles de calcio urinario, calcio sérico, fósforo sérico y densidad mineral ósea, al mismo tiempo que ayudó a los pacientes a liberarse de la dependencia del tratamiento convencional con vitamina D activa y suplementos de calcio.
Aliya Khan, profesora de medicina en la Universidad McMaster de Canadá, indicó que TransCon PTH, gracias a su capacidad para replicar la acción sistémica de la PTH endógena, logró reducir la carga física y mental de los pacientes. Los datos de fase III refuerzan los resultados de beneficio rápido y sostenido del fármaco observados a lo largo de todo el ensayo clínico.
El ensayo incluyó a 82 pacientes adultos con hipoparatiroidismo (85% posquirúrgicos, 15% no quirúrgicos), con un período de 26 semanas de fase aleatorizada, doble ciego y controlada con placebo, seguido de una fase de extensión abierta de 156 semanas. Los resultados mostraron que el 86% de los pacientes alcanzaron una respuesta en un criterio de valoración compuesto de múltiples parámetros, definido como calcio sérico dentro del rango normal, sin uso de vitamina D activa y una ingesta diaria de calcio no superior a 600 mg. De estos, el 89% presentó niveles normales de calcio sérico corregido por albúmina, con un promedio de 8,8 mg/dL; el 100% logró la suspensión de la vitamina D activa; y el 96% logró la suspensión de dosis terapéuticas de suplementos de calcio (ingesta diaria de calcio <600 mg). En cuanto a la función renal, la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) promedio (error estándar) en la semana 182 fue de 80,2 (1,8) mL/min/1,73 m², con un aumento promedio de 11,0 (1,4) mL/min/1,73 m² desde el inicio; la TFGe se mantuvo estable después del aumento, en contraste con la disminución esperada relacionada con la edad en adultos. La excreción urinaria de calcio en 24 horas se normalizó dentro de las 26 semanas y se mantuvo hasta la semana 182. La puntuación Z de densidad mineral ósea (ajustada por edad y sexo) se corrigió desde un nivel elevado al inicio en la semana 26 y se mantuvo por encima de 0 en la semana 182. Según las mediciones del Cuestionario de Experiencia del Paciente con Hipoparatiroidismo (HPES) y la Encuesta de Salud Breve de 36 ítems (SF-36 versión 2), los pacientes informaron mejoras rápidas y clínicamente significativas en todos los dominios de síntomas y calidad de vida relacionada con la salud, que se mantuvieron hasta la semana 182. No se identificaron nuevas señales de seguridad durante el tratamiento; los eventos adversos fueron en su mayoría leves o moderados, no hubo interrupciones del tratamiento debidas al fármaco del estudio y no se detectaron anticuerpos anti-PTH durante los tres años y medio.
TransCon PTH es un profármaco de PTH (1-34) administrado una vez al día, diseñado para proporcionar niveles estables de PTH activa dentro del rango fisiológico durante 24 horas. Ha sido aprobado bajo la marca comercial YORVIPATH en Estados Unidos, la Unión Europea, el Espacio Económico Europeo y otras jurisdicciones específicas para el tratamiento del hipoparatiroidismo en adultos. (Guppy M et al. BMJ Open. 2024;14(11):e089783)
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