es.wedoany.com Noticia: La terapia génica contra el cáncer basada en edición de ARN RZ-001 (Taspitimagene advec) de Rznomics ha demostrado un perfil de seguridad controlable y eficacia preliminar en el ensayo clínico de fase 1/2a para el tratamiento del glioblastoma multiforme recurrente (rGBM), logrando una supresión prolongada de la recurrencia tumoral y control de la enfermedad en múltiples pacientes durante más de seis meses. Estos resultados provisionales se presentaron el 13 de junio de 2026 en la reunión anual de la Sociedad Asiática de Neurooncología (ASNO 2026) celebrada en Kanazawa, Japón.
El Dr. Chae-Yong Kim, profesor de neurocirugía en el Hospital Bundang de la Universidad Nacional de Seúl (Seoul National University Bundang Hospital), realizó una presentación oral en la conferencia. RZ-001 se diseñó utilizando la plataforma patentada de ribozimas de transempalme de ARN de Rznomics, que permite una edición precisa del ARN, haciendo que el fármaco exprese genes terapéuticos específicamente dentro de las células tumorales para inducir la muerte de las células cancerosas. La empresa, con sede en Corea del Sur, es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias génicas de ARN con amplia aplicabilidad para múltiples indicaciones.
Hasta la fecha del informe, un total de 20 pacientes completaron el cribado, de los cuales 10 fueron inscritos formalmente y recibieron tratamiento. El análisis provisional no reveló problemas de seguridad nuevos o inesperados relacionados con el tratamiento, no se reportaron toxicidades limitantes de dosis (DLT) y no se observaron eventos adversos de grado 4 o superior relacionados con el tratamiento. La mayoría de los eventos adversos se consideraron relacionados con la enfermedad o con las afecciones subyacentes típicas de los pacientes con glioblastoma multiforme.
El glioblastoma multiforme recurrente es uno de los tumores cerebrales malignos más agresivos y difíciles de tratar, con una alta tasa de recurrencia incluso después del tratamiento estándar y un pronóstico extremadamente desfavorable. El Dr. Chae-Yong Kim indicó que los datos obtenidos hasta ahora muestran que RZ-001 tiene un perfil de seguridad controlable, al tiempo que presenta signos alentadores de actividad clínica preliminar. Agregó que, dado que el glioblastoma multiforme recurrente suele recaer en un plazo de dos a cuatro meses, la supresión prolongada de la recurrencia, especialmente los datos de pacientes que superan los nueve meses, es muy alentadora, y se espera que una mayor inscripción de pacientes y un seguimiento a largo plazo permitan aclarar aún más su valor clínico completo.
RZ-001 también se encuentra actualmente en desarrollo clínico para el carcinoma hepatocelular (HCC), y el proyecto recibió la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) de la FDA de EE. UU. en mayo de 2026. La empresa firmó un acuerdo de colaboración y licencia de investigación con la farmacéutica global Eli Lilly en mayo de 2025, y salió a bolsa en el mercado KOSDAQ en diciembre de 2025.
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