es.wedoany.com Noticia: La terapia génica Vyjuvek (beremagén geperpavec) ha obtenido recientemente un Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) emitido por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), lo que proporciona un respaldo científico importante para su aplicación clínica en España. Esta terapia está indicada para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica, comúnmente conocida como enfermedad de la piel de mariposa.
Vyjuvek, desarrollado por la empresa estadounidense Krystal Biotech, fue autorizado para su comercialización por la Comisión Europea en 2025. En España, el medicamento aún no cuenta con un amplio respaldo de financiación pública, pero las asociaciones de pacientes llevan meses solicitando un acceso unificado al tratamiento y exigiendo financiación pública por parte del gobierno. Organizaciones como DEBRA Piel de Mariposa han lanzado campañas públicas denunciando que España está rezagada respecto a otros países europeos en cuanto a la accesibilidad del tratamiento. Durante este período, el Ministerio de Sanidad español ha mantenido negociaciones activas con la compañía farmacéutica para impulsar la financiación pública, aunque ambas partes se acusan mutuamente de retrasos. Actualmente, el tratamiento puede obtenerse a través de vías especiales o planes autonómicos, y Andalucía se ha convertido en la primera comunidad en ofrecer el tratamiento a los pacientes por cuenta propia, asumiendo los costes hasta que se alcance un acuerdo nacional de precios.
El informe de posicionamiento terapéutico evalúa exhaustivamente la evidencia clínica disponible. Los datos muestran que el 67,4% de las heridas tratadas con Vyjuvek cicatrizaron completamente en un plazo de seis meses, frente al 21,6% en el grupo placebo, con una diferencia absoluta del 45,8%, estadísticamente significativa. A los tres meses, la tasa de cierre completo de heridas en el grupo de tratamiento fue del 70,6%, mientras que en el grupo de control fue del 19,7%. Además, casi la mitad de las heridas tratadas (49,7%) mantuvieron el cierre completo tanto a los tres como a los seis meses, en comparación con solo el 7,1% en el grupo placebo. El informe señala que algunas heridas pueden reabrirse durante el período de seguimiento, pero pueden volver a tratarse con el medicamento.
El informe compara Vyjuvek con los tratamientos convencionales. La terapia tradicional se basa principalmente en el cuidado de heridas, vendajes, control del dolor y prevención de infecciones. Vyjuvek es una terapia génica tópica que introduce copias funcionales del gen COL7A1 directamente en las heridas, promoviendo la producción de colágeno tipo VII, esencial para mantener la integridad de la piel.
En la comparación con alternativas existentes, el informe señala que el único tratamiento previamente autorizado para estas heridas era Oleogel-S10 (un gel de corteza de abedul), pero la Aemps evaluó que su efecto era "modesto" y de relevancia clínica limitada. En cambio, ambas terapias génicas han demostrado efectos clínicos y estadísticamente significativos. El informe concluye que, para los pacientes con epidermólisis bullosa distrófica, Vyjuvek es la "opción preferida".
La evaluación de seguridad arrojó resultados generalmente favorables. La mayoría de los eventos adversos fueron de leves a moderados y relacionados con la aplicación tópica. No se notificaron muertes ni abandonos por toxicidad. La Aemps destaca la necesidad de un seguimiento a largo plazo de esta terapia génica, especialmente en relación con posibles riesgos inmunológicos o de cáncer de piel.
El informe también respalda la posibilidad de administración en el domicilio del paciente por parte del propio paciente o de un cuidador capacitado, siempre que la preparación del medicamento se realice en condiciones farmacéuticas controladas y se sigan medidas de seguridad específicas. La publicación de este informe no implica automáticamente la financiación pública del medicamento, ya que las decisiones sobre precios y reembolso aún requieren una evaluación económica y negociaciones de precios dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS).
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