es.wedoany.com Noticia: Capricor Therapeutics Inc. (CAPR:NASDAQ) publicó sus resultados financieros del primer trimestre de 2026 y reveló los últimos avances regulatorios y clínicos de su terapia celular en investigación Deramiocel (CAP-1002) para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) de Deramiocel está siendo revisada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), con una fecha objetivo de acción (PDUFA) fijada para el 22 de agosto de 2026.
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética grave ligada al cromosoma X, causada por la ausencia de distrofina funcional, lo que provoca una degeneración progresiva de los músculos esqueléticos, respiratorios y cardíacos. Esta enfermedad afecta a aproximadamente 15 000 personas en Estados Unidos, principalmente niños. La miocardiopatía y la insuficiencia cardíaca derivadas de la degeneración miocárdica son las principales causas de muerte en pacientes con DMD, y actualmente no existe cura, con opciones terapéuticas limitadas.
Deramiocel está compuesto por células derivadas de esferoides cardíacos alogénicos (CDC). Este grupo de células cardíacas ha demostrado efectos inmunomoduladores y antifibróticos en estudios preclínicos y clínicos. Los exosomas secretados por las CDC pueden dirigirse a los macrófagos y alterar su perfil de expresión, induciendo un fenotipo de cicatrización. Este fármaco ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la DMD por parte de la FDA de EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), así como la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) de la FDA, la designación de Medicamento de Terapia Avanzada (ATMP) de la EMA y la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA.
En cuanto a la situación financiera, al 31 de marzo de 2026, la empresa contaba con efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables por un total aproximado de 278,6 millones de dólares, frente a unos 318,1 millones de dólares al 31 de diciembre de 2025. Los gastos operativos totales del primer trimestre de 2026 fueron de aproximadamente 36,8 millones de dólares, en comparación con unos 25,0 millones de dólares en el mismo período del año anterior; la pérdida neta fue de aproximadamente 33,9 millones de dólares, o 0,59 dólares por acción, frente a una pérdida neta de aproximadamente 24,4 millones de dólares, o 0,53 dólares por acción, en el mismo período del año anterior. La empresa estima que los fondos actuales son suficientes para cubrir los gastos y las necesidades de capital hasta el cuarto trimestre de 2027.
En cuanto a investigación, desarrollo y operaciones, el análisis de resonancia magnética cardíaca mostró que, en comparación con el placebo, Deramiocel redujo significativamente la fibrosis miocárdica evaluada mediante realce tardío con gadolinio. Una evaluación domiciliaria basada en la familia, el indicador "comer 10 bocados" para la distrofia de Duchenne, mostró una mejora estadísticamente significativa en la función de las extremidades superiores y la capacidad para realizar actividades de la vida diaria de los pacientes. La instalación de producción de la empresa en San Diego ha superado la inspección previa a la aprobación de la FDA y está preparada para respaldar el lanzamiento comercial inicial. Tras la finalización de la ampliación del segundo piso, se espera que la capacidad máxima de producción cubra aproximadamente de 2000 a 2500 pacientes al año, lo que corresponde a unas 10 000 dosis anuales. La empresa está a la espera de la validación completa de las instalaciones, con el objetivo de obtener la aprobación de la FDA para la primera mitad de 2027.
Actualmente, unos 90 pacientes están inscritos en el estudio de extensión de etiqueta abierta, y varios pacientes han recibido infusiones intravenosas continuas de Deramiocel durante hasta cinco años, con más de 800 infusiones realizadas y un perfil de seguridad que sigue siendo favorable. Capricor ha contratado a Michael Maurer como director comercial, quien cuenta con experiencia directa en el ámbito comercial de la DMD. Tras una posible aprobación, la empresa espera ser elegible para un vale de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras (PRV), que es transferible y vendible.
La directora ejecutiva de la empresa, la Dra. Linda Marbán, declaró que, mientras la FDA continúa revisando la BLA, la prioridad del equipo es la ejecución, colaborando estrechamente con la agencia para prepararse para un posible lanzamiento y continuar desarrollando las capacidades de la empresa como entidad en fase comercial. Varios analistas publicaron o reafirmaron sus calificaciones tras los resultados financieros. Oppenheimer otorgó una calificación de "superar al mercado" con un precio objetivo de 54,00 dólares a 12-18 meses; H.C. Wainwright & Co. otorgó una calificación de "comprar" con un precio objetivo de 60 dólares; los analistas de Roth realizaron un análisis de flujo de caja descontado para la valoración de la empresa. Capricor también está avanzando en la plataforma StealthX™ para la administración dirigida al músculo de siRNA, proteínas y moléculas pequeñas, y se está preparando para expandir Deramiocel al tratamiento de la distrofia muscular de Becker.
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