es.wedoany.com Noticia: Un equipo de investigación ha completado con éxito el primer ensayo de fase III de una terapia CRISPR in vivo del mundo, demostrando que este tratamiento reduce eficazmente el número de ataques en pacientes con angioedema hereditario. Este estudio internacional, doble ciego, realizado por el Centro Médico de la Universidad de Ámsterdam (Amsterdam UMC) y otras instituciones, incluyó a 80 pacientes. El investigador principal, Danny Cohn, afirmó que los resultados confirman la eficacia y seguridad de la terapia, y que estos datos son clave para que las agencias reguladoras aprueben la primera terapia de edición genética CRISPR in vivo para su comercialización.
Las conclusiones del estudio se presentaron recientemente en la reunión anual de la Academia Europea de Alergia e Inmunología Clínica (European Academy of Allergy and Clinical Immunology) en Estambul, y se publicaron simultáneamente en The New England Journal of Medicine.
La terapia CRISPR única evaluada está dirigida al angioedema hereditario, una enfermedad rara caracterizada por ataques recurrentes y potencialmente mortales de hinchazón. El estudio utilizó un diseño grande y doble ciego, donde los pacientes fueron asignados aleatoriamente a recibir la terapia CRISPR llamada lonvoguran-ziclumeran o un placebo. El criterio principal de valoración fue la incidencia de ataques entre la quinta y la vigésimo octava semana después de una única infusión intravenosa. Los datos mostraron una reducción relativa del 87% en los ataques en el grupo de tratamiento, y el 62% de los pacientes no experimentaron ataques sin recibir terapia de mantenimiento, en comparación con solo el 11% en el grupo de placebo. Los criterios secundarios también mostraron resultados positivos: una reducción del 89% en la necesidad de tratamiento a demanda, una reducción del 91% en ataques moderados a graves, y una mejora significativa en las puntuaciones de calidad de vida de los pacientes en comparación con el grupo de placebo.
Los investigadores señalaron que, dado que los participantes del ensayo tendían a tomar medicación ante los primeros signos de posible hinchazón, algunos de los episodios reportados podrían no ser ataques reales. Cohn cree que, cuando los participantes sepan que han recibido el tratamiento activo, es probable que aumente aún más el número de pacientes completamente libres de ataques.
Para los pacientes, esto significa que una enfermedad crónica grave podría manejarse a largo plazo con una única intervención. Los pacientes ya no necesitarían medicación preventiva continua, evitando así efectos secundarios asociados, reduciendo la carga del tratamiento y la dependencia de fármacos, y aliviando la ansiedad sobre futuros ataques. En cuanto a la seguridad, la terapia mostró buena tolerancia, con efectos secundarios comunes que incluyen reacciones leves relacionadas con la infusión, dolor de cabeza, fatiga y dolor de espalda, todos los cuales se resolvieron rápidamente. No se reportaron eventos adversos graves en el grupo de tratamiento.
Cohn enfatizó que los datos de 37 participantes de los ensayos de fase 1 y 2 muestran que la terapia sigue siendo eficaz y segura cuatro años después de la administración. Este avance abre la puerta a que pacientes con otras enfermedades genéticas reciban terapia CRISPR in vivo.
Este artículo es compilado por Wedoany, las citas de la IA deben indicar la fuente «Wedoany»; si hay alguna infracción u otro problema, por favor notifícanos a tiempo, este sitio lo modificará o eliminará. Correo electrónico: news@wedoany.com
