es.wedoany.com Noticia: La FDA de EE. UU. ha aprobado de forma acelerada la terapia génica Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) de Regeneron Pharmaceuticals, la primera terapia génica en restaurar la función neurosensorial a niveles normales.
Otarmeni es una terapia génica basada en un vector viral adenoasociado, indicada para el tratamiento de niños y adultos con pérdida auditiva neurosensorial de severa a profunda y profunda. Esta pérdida auditiva se define como mayor de 90 decibelios de nivel de audición en cualquier frecuencia, asociada con variantes bialélicas confirmadas molecularmente en el gen OTOF, con preservación de la función de las células ciliadas externas y sin implante coclear previo en el mismo oído. Otarmeni es la primera y única terapia génica in vivo dirigida a la pérdida auditiva relacionada con OTOF. Regeneron ha declarado que proporcionará Otarmeni de forma gratuita en los Estados Unidos.
La FDA basó su decisión de aprobación acelerada en la mejora de la sensibilidad auditiva medida mediante audiometría tonal promedio en la semana 24 del ensayo CHORD de fase I/II. Veinte participantes, con edades comprendidas entre 10 meses y 16 años, recibieron una dosis única de Otarmeni mediante infusión intraococlear; diez pacientes recibieron la dosis en un oído y los otros diez en ambos oídos. Los datos mostraron que el 80% de los participantes (16 de 20) lograron una mejora auditiva hasta ≤70 dB HL en la evaluación audiométrica tonal en la semana 24, alcanzando el criterio de valoración principal; otro participante alcanzó este umbral en la semana 48. El 70% (14 de 20) mostró un potencial evocado auditivo de tronco cerebral ≤90 decibelios en la semana 24, cumpliendo un criterio de valoración secundario clave. Entre los participantes con seguimiento hasta la semana 48, todos los respondedores previos mantuvieron la respuesta al tratamiento, y el 42% de los participantes (5 de 12) alcanzaron una audición normal, incluidos los sonidos del habla susurrada (≤25 dB HL).
George D. Yancopoulos, Copresidente de la Junta Directiva, Presidente y Director Científico de Regeneron, declaró: "Este avance sin precedentes en terapia génica ha demostrado cambiar la vida de muchos niños y sus familias en nuestros ensayos clínicos". La FDA indicó que la aprobación acelerada puede estar condicionada a la verificación y descripción del beneficio clínico en la parte confirmatoria del ensayo CHORD. El ensayo CHORD es un estudio multicéntrico, abierto y primero en humanos, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de DB-OTO en bebés, niños y adolescentes con variantes en el gen de la otoferlina.
Otarmeni es la primera terapia génica y la segunda nueva entidad molecular aprobada por la FDA bajo el programa piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado de la FDA. Este programa, lanzado en octubre de 2025, otorga vales a los desarrolladores de medicamentos cuyo trabajo se considere que aborda crisis de salud en EE. UU., proporciona más tratamientos innovadores, satisface necesidades de salud pública no cubiertas y considera la fabricación nacional de medicamentos como un asunto de seguridad nacional. El vale da derecho a la empresa a una revisión de su solicitud final en un plazo objetivo de 1 a 2 meses, en lugar de los 10 a 12 meses estándar.
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